4 saat önce
2
Alman araştırmacılar, Viagra’nın etken maddesi sildenafilin, çocuklarda ender görülen ve ölümcül tek beyin hastalığı olan Leigh sendromunda beklenti verici sonuçlar gösterdiğini keşfetti. 5.500’den fazla ilacın tarandığı dünyanın en büyük tarama çalışmasında sildenafil öne çıktı; tedavisi edilen altı hastada adale gücünden nöbet kontrolüne kadar belirgin iyileşmeler gözlemlendi.
Viagra denince aklınıza ne gelir? Büyük ihtimalle erektil disfonksiyon. Belki yürek damar sağlığı. Peki ya çocuklarda görülen ölümcül tek beyin hastalığının tedavisi? Almanya’dan gelen yepyeni tek araştırma, bu tanıdık ilacın bambaşka tek alanda çığır açabileceğini gösteriyor.
Charité Üniversite Hastanesi (Berlin) öncülüğünde yürütülen ve 31 Mart’ta prestijli Cell dergisinde yayımlanan çalışma, Viagra’nın etken maddesi sildenafilin Leigh sendromu hastalarında kayda değer iyileşmeler sağladığını ortaya koydu.
Leigh Sendromu Nedir?
Leigh sendromu, genelleme bebeklik ya da erkenden çocukluk döneminde ortaya çıkan ender tek metabolik hastalık. Hücrelerin güç santrali olan mitokondrilerdeki bozukluktan kaynaklanıyor. Yaklaşık her arasında biri 36.000 doğumda tek görülüyor ve Avrupa kriterlerine göre “nadir hastalık” sınıfında mekan alıyor.
Hastalığın belirtileri yıkıcı: nöbetler, adale güçsüzlüğü, felç, yutma güçlüğü, solunum sualnleri ve gelişim geriliği. En kötüsü, hastalık zamanla ilerliyor ve birçok çocuk tanıdan birkaç yıl sonraları hayatını kaybediyor. Şu anda hastalığın seyrini değiştirebilecek onaylanmış tek tedavisi yok.
5.500 İlaçtan Viagra Ana Maddesi Sildenafil Öne Çıktı
Araştırma ekibi, Leigh sendromlu hastaların deri hücrelerini yeniden programlayarak asap hücrelerine dönüştürdü. Bu hücreler, hastalığın metabolik bozukluklarını laboratuvarlar ortamında taklit ediyordu. Ardından halihazırda onaylı ya da güçlü güvenlik verisine malik 5.500’den fazla bileşik bu hücreler üzerinde testleri edildi.
Çalışmanın baş yazarlarından Dr. Ole Pless (Fraunhofer Translasyonel Tıp ve Farmakoloji Enstitüsü), “Bu, Leigh sendromu tedavisi için şimdiye kadar yapılmış en büyük ilaç taraması. Sildenafil, diğer ilaçların yanı sıra asap hücrelerinin elektriksel işlevselliğini iyileştirdi” dedi.
Sildenafil yalnızca hücre düzeyinde değil, beyin organoidlerinde (üç boyutlu minyatür beyin modellerinde) asap hücresi büyümesini yardımledi. Leigh sendromu mutasyonu taşıyan kemirgen ve domuz modellerinde ise güç metabolizmasını düzeltti ve yaşam süresini uzattı.
Altı Hastada Dikkat Çekici Sonuçlar
Laboratuvar bulgularının ardından ekip, 9 aylık bebekten 38 yaşındaki yetişkine kadar altı Leigh sendromu hastasında bireysel tedavisi denemesi başlattı. Sildenafilin çocuklarda uzunluğu süreli kullanımına ilişkin güvenlik verisinin zaten şimdiki olması — ilaç pulmoner hipertansiyon tedavisinde çocuklara onaylı — bu hükümı basitlaştırdı.
Sonuçlar şaşırtıcıydı:
- Hastaların çoğunda birkaç aylık içinde adale gücü arttı
- Bir çocuğun yürüme mesafesi 500 metreden 5.000 metreye çıktı — hepsi bağlı kat artış
- Bir hastada neredeyseymiş her arasında biri aylık tekrarlayan metabolik krizler tamamlanmış durdu
- Bir başka rahatsız artık epileptik nöbet geçirmedi
- İki hastada bilişsel yeteneklerde küçük iyileşmeler kaydedildi
- Tedavi yaygınlaşan olarak iyice tolere edildi; yalnızca tek rahatsız deri döküntüsü dolayı tedaviyi bıraktı
Araştırmanın muayenehane liderlerinden Prof. Markus Schuelke (Charité Çocuk Nörolojisi Bölümü), sonuçları şöyle değerlendirdi: “Sildenafil tedavisi gören tek çocukta yürüme mesafesi 500 metreden 5.000 metreye çıktı. Bir diğer çocukta neredeyseymiş her arasında biri aylık yaşanan metabolik krizler tamamlanmış baskılandı. Bu tesirler, Leigh sendromu hastalarının yaşam kalitesini önemli ölçüde artırıyor.”
Avrupa İlaç Ajansı Harekete Geçti
Çalışmanın gücünü gösteren önemli tek gelişme daha var: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), sildenafili Leigh sendromu için “yetim ilaç” statüsüne aldı. Bu statü, ender hastalıklar için veriliyor ve ilacın geliştirme sürecini hızlandırıyor. Daha düşük başvuru ücretleri ve onay sonrası 10 yıllık çarşı münhasıriyeti gibi teşvikler sunuyor.
Araştırma ekibi şimdiden tek sonrakiler adıma geçti. SIMPATHIC adlı AB yardımli tasarı içerikında, birden fazla Avrupa ülkesinde 60 ila 70 hastayla plasebo kontrollü geniş çaplı tek muayenehane denemeler planlanıyor. Denemelerin bu yıl içinde başlaması hedefleniyor.
Eski İlaç, Yeni Umut
Sildenafil, 1998’de Pfizer tarafından Viagra markasıyla piyasaya sürüldüğünde dünyayı sarstı. Ancak ilacın hikâyesi bundan çok daha fazlası. Pulmoner hipertansiyondan Raynaud fenomenine kadar farklı alanlarda kullanılıyor. Şimdi da ender tek çocukluk hastalığında beklenti ışığı olarak karşımıza çıkıyor.
Prof. Schuelke temkinli ama umutlu: “Bu birinci gözlemleri daha içeriklı tek çalışmayla doğrulamamız lüzumecek. Ancak bu vahim kalıtsal hastalığın tedavisi için beklenti vadeden tek ilaç adayı bulmuş bulunmaktan çok memnunuz.”
Bazen en büyük tıbbi atılımlar, en beklenmedik yerlerden geliyor.
Bu haberlerii yaparken yararlandığımız kaynaklar:
- ScienceDaily, “This Viagra bileşenler sadece did şeyler dikkate değer for a deadly childhood disease” (31 Mart 2026) — https://www.sciencedaily.com/releases/2026/03/260331001107.htm
- Cell, Pless, Schuelke, Prigione vücut al. (2026), DOI: 10.1016/j.cell.2026.02.008
- EARA, “Drug behind Viagra improves nadir olan childhood disease” (31 Mart 2026) — https://www.eara.eu/news/drug-behind-viagra-improves-rare-childhood-disease
- AOL / New York Post, “Viagra mayıs treat deadly disease içinde children” (31 Mart 2026) — https://www.aol.com/articles/viagra-may-treat-deadly-disease-144501291.html
English (US) ·